El fármaco más caro del mundo, que forma parte de una nueva terapia génica para una enfermedad “ultrarara”, tendrá un coste de 4,2 millones de dólares (3,9 millones de euros al cambio), según cuenta una reciente publicación de Bloomberg linea.
Este es el fármaco más caro del mundo: casi 4 millones de euros para una enfermedad “ultrarara”
Se trata del tratamiento Lenmeldy que el pasado lunes ganó la aprobación del regulador estadounidense para corregir la causa subyacente de una enfermedad hereditaria llamada leucodistrofia metacromática de aparición temprana o LDM. Hablamos de una patología que cae en la categoría de “ultrarara”.
LDM es una enfermedad mortal en la que los bebés a veces empiezan a perder la capacidad de caminar y hablar. Orchard Therapeutics manifestó el pasado miércoles en un comunicado y recoge el medio económico, que el precio del medicamento “refleja su valor clínico, económico y social”.
El coste del fármaco supera al de Hemgenix, de CSL Behring LLC, una infusión única para la hemofilia valorada en 3,5 millones (3,2 millones de euros al cambio). Según Orchard, la enfermedad de LDM afecta aproximadamente a 1 de cada 100.000 nacidos vivos y a menos de 40 niños al año en Estados Unidos.
La empresa que está detrá de este fármaco se enfoca en el desarrollo de terapias genéticas, cuyo objetivo es corregir los defectos genéticos subyacentes que causan enfermedades hereditarias. Recientemente fue adquirida por la farmacéutica japonesa Kyowa Kirin Co.
Debate sobre los precios en el campo génico
Según detalla el medio, el campo de la terapia génica ha suscitado un debate sobre sus elevados precios. Las empresas farmacéuticas afirman que dichos precios están justificados porque los tratamientos pueden curar a los pacientes, con el consiguiente ahorro para el sistema sanitario y otros beneficios sociales.
En esta línea, las farmacéuticas también quieren recuperar el coste de desarrollar tratamientos que a menudo se dirigen a poblaciones pequeñas, lo que limita su potencial de ingresos. Sin embargo, la fijación de precios tan altos ha suscitado preocupación por la presión que podría ejercer sobre las aseguradoras, en particular sobre Medicaid, el programa de seguro médico para las poblaciones más vulnerables, sentencia el medio.
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